Il potenziale della medicina traslazionale per la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci

27/09/21

Robert Plenge, Senior Vice President e Responsabile della funzione Medicina traslazionale e del Centro di ricerca in immunologia, malattie cardiovascolari e fibrosi

In Bristol Myers Squibb, il nostro obiettivo è mettere a disposizione dei pazienti terapie efficaci e sicure, nel modo più rapido ed efficiente possibile e il nostro team di esperti in medicina traslazionale rappresenta uno dei principali strumenti, che abbiamo a disposizione, per raggiungere questo obiettivo. Lo racconta in questo articolo Robert Plenge, Vicepresidente senior e Direttore della funzione Medicina traslazionale e del Centro di ricerca in immunologia, malattie cardiovascolari e fibrosi.

La medicina traslazionale è un approccio interdisciplinare che integra le conoscenze scientifiche nel processo di definizione del portfolio di farmaci in sviluppo, con l'obiettivo di accelerare la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci per i pazienti.

Il nostro team di medicina traslazionale si concentra su diverse aree terapeutiche di interesse e collabora con molte funzioni in tutta l’azienda, contribuendo all’analisi dei dati e mettendo a frutto quanto appreso per pianificare gli studi clinici e rendere più celere la creazione di nuove terapie, che potrebbero salvare la vita ai pazienti che ne hanno più bisogno. Il nostro team è attivo in particolare nelle fasi avanzate di sviluppo, ma anche nelle fasi preliminari di ricerca e sviluppo, conducendo analisi esplorative per la definizione delle nostre pipeline pre-cliniche e in fase iniziale.

Medicina traslazionale – Il Processo, le Opportunità, i Pilastri

Ci sono diversi motivi per i quali crediamo che le ricerche in medicina traslazionale di Bristol Myers Squibb rappresentino l’avanguardia del settore. Per prima cosa, abbiamo un pool di scienziati di talento dedicati alle scoperte scientifiche che cambieranno la vita dei pazienti. Inoltre, disponiamo di un robusto portafoglio di asset in fase di sperimentazione in diverse aree patologiche, cosa che mette a nostra disposizione molte informazioni preziose su cui far leva per le ricerche future. E in ultimo, ma non per importanza, ci sono i metodi che utilizziamo per valorizzare i nostri dati e le nostre scoperte. In definitiva, il nostro obiettivo è quello di mettere a disposizione dei nostri ricercatori informazioni utili, con la finalità di scoprire e sviluppare terapie per i pazienti che ne hanno bisogno.

Il nostro approccio unico alla medicina traslazionale può essere articolato in tre "pilastri", o principali aree di focus.
Il primo consiste nell’aiutare i nostri team di sviluppo a prendere decisioni informate sugli asset più importanti della nostra pipeline in oncologia, ematologia, immunologia, fibrosi e malattie cardiovascolari. Raccogliamo dati sui biomarcatori che possono contribuire a una stratificazione più pertinenti dei pazienti, oppure dati sulla selettività d’azione di una molecola, per citarne solo alcuni. Il tutto con la finalità di rendere più efficienti ed efficaci i nostri programmi di ricerca. Per fare un esempio che riguarda la nostra pipeline portoli, i nostri team sono al lavoro sui dati dei biomarcatori acquisiti nei nostri programmi di oncologia dei tumori solidi: applicando un approccio di traslazione inversa. Questi dati saranno nuovamente impiegati nelle fasi iniziali di ricerca e sviluppo, a beneficio del processo decisionale sui nostri farmaci di ultima generazione contro il cancro.

Il secondo pilastro è di natura maggiormente esplorativa e consiste nell’approfondire la conoscenza dei nostri asset, ossia a comprendere le differenze di natura meccanicistica, tra un asset sperimentale e le terapie esistenti, nonché i potenziali contesti, o popolazioni di pazienti nelle quali può risultare più efficace.

Infine, il terzo pilastro è rappresentato dalla profilazione genetica, genomica e molecolare, i cui risultati sono elaborati dal team di medicina traslazionale per individuare nuove opportunità e aree di ricerca. Questo lavoro abbraccia tutti gli asset e non uno in particolare, facendo leva sulla ricerca computazionale, l'intelligenza artificiale, l'apprendimento automatico e altre tecnologie sofisticate per acquisire informazioni preziose e approfondite: dai nostri studi clinici, dagli studi condotti dai nostri partner e dai dati real-world, per trarre maggiori conclusioni sulle aree patologiche di maggior interesse.
Questi sforzi potrebbero aiutarci a perfezionare delle ipotesi terapeutiche o a valutare nuove indicazioni, oppure aiutare i nostri scienziati a comprendere meglio le malattie più difficili da curare mentre organizzano l’ambito delle nuove ricerche.
In Bristol Myers Squibb dedichiamo particolare attenzione alla biologia umana e ai set di dati clinici di grandi dimensioni: queste conoscenze sono alla base dei nostri pilastri, soprattutto per il terzo pilastro. Utilizziamo questi dati per prendere decisioni informate sulla prossima generazione di farmaci, stabilendo obiettivi mirati e promuovendo l’innovazione nella nostra ricerca scientifica.

Presi nel loro complesso, questi tre pilastri sono la prova che stiamo utilizzando al meglio le nostre conoscenze, non solo per definire le strategie sulle attività in corso, ma anche per individuare ed esplorare le nuove opportunità. Le potenzialità della medicina traslazionale ci hanno messo in condizione di fare molte scoperte e ci consentiranno di ridurre notevolmente i tempi necessari per i processi di sviluppo clinico. Ma il nostro lavoro non si ferma. Siamo sempre dediti a scoprire e condividere nuove conoscenze, applicandole alla realizzazione di nuovi farmaci che possono cambiare le vite dei pazienti.

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