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ブリストルマイヤーズスクイブ、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の青年期患者を対象にカムザイオスを評価した第Ⅲ相SCOUT-HCM試験の肯定的なトップライン結果を発表

カムザイオス

2026/01/20

ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社

※本資料は、ブリストルマイヤーズスクイブが2026年1月12日に発表しましたプレスリリースの和文抄訳であり、内容につきましては英語原文が優先されます。本プレスリリースに記載されている医薬品情報（本邦未承認情報を含む）は、ブリストルマイヤーズスクイブに関連する最新情報をステークホルダーの皆様にお知らせするものであり、医薬品のプロモーションや宣伝・広告を目的とするものではありません。

SCOUT-HCM試験では、主要評価項目および複数の副次評価項目において、カムザイオスの優位性が認められました。
本試験の安全性結果は、成人患者におけるカムザイオスの確立された安全性プロファイルと一貫していました。
今回の肯定的な結果は、カムザイオスが青年期HOCMに対する初めての心筋ミオシン阻害剤となる可能性を裏付けるものです。

（ニュージャージー州プリンストン、2026年1月12日）－ブリストルマイヤーズスクイブ（NYSE：BMY/本社：米国ニューヨーク/CEO：クリス・バーナー）は本日、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の青年期（12歳以上18歳未満）患者を対象にカムザイオス（一般名：マバカムテン）を評価した第Ⅲ相SCOUT-HCM試験の肯定的なトップライン結果を発表しました。本試験は、青年期患者に対して心筋ミオシン阻害剤（CMI）を用いた初めての試験であり、28週時のバルサルバ負荷後の左室流出路（バルサルバLVOT）圧較差が、プラセボと比較してベースラインから統計学的に有意に減少し、主要評価項目を達成するとともにカムザイオスがLVOT狭窄の改善に有効であることが示されました。また、疾患の臨床的に重要な側面に関する項目を含む複数の副次評価項目でも、統計学的有意差が認められました。本試験の安全性については、成人患者におけるカムザイオスの確立された安全性プロファイルと一貫しており、今回の青年期患者集団において新たな安全性シグナルは報告されませんでした。本試験は、実薬投与期間および長期継続投与期間が継続中です。

ブリストルマイヤーズスクイブのエグゼクティブバイスプレジデント／チーフメディカルオフィサー兼デベロップメントヘッドであるCristian Massacesi（M.D.）は、次のように述べています。「青年期HOCMは、重大な疾患負荷および死亡率を伴う重篤かつ希少な疾患です。SCOUT-HCM試験のトップライン結果は、カムザイオスがHOCMの青年期患者さんに対する初めての心筋ミオシン阻害剤となる可能性を示唆するものです。カムザイオスは症候性HOCMの成人患者さんの治療パラダイムを再定義し、米国だけですでに2万人以上が治療を開始しており、青年期患者集団における臨床ケアに変革をもたらす可能性があると期待しています」。

本試験の治験責任医師であり、フィラデルフィア小児病院心臓外科部長を務めるJoseph Rossano（M.D.）は、次のように述べています。「SCOUT-HCM試験は、患者さんおよび小児循環器領域にとって重要な試験であり、無作為化プラセボ対照で実施された小児循環器領域の数少ない臨床試験の一つとして第Ⅲ相試験で良好な結果を示した点に大きな意義があります。現在、HOCMの青年期患者さんの治療選択肢は、薬物療法による症状の緩和または侵襲的手術に限られています。数十年にわたりこの領域の患者さんを診てきた臨床医として、このような治療法がFDAの承認を経て、この患者集団のためにもたらす可能性に大きな期待を抱いています」。

カムザイオスは、CMIクラスにおいて世界最大規模の臨床試験およびリアルワールドエビデンスに支えられており、サルコメア内の過剰なミオシン‐アクチン・クロスブリッジ形成を阻害することで心筋の過収縮を低減し、成人の症候性HOCM治療を変革する役割を強化しています。

第Ⅲ相SCOUT-HCM試験について

SCOUT-HCM試験（NCT06253221）は、症候性HOCMの青年期（12歳以上18歳未満）患者44例を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照国際共同第Ⅲ相臨床試験です。本試験は合計最長200週間にわたる3つの治療期間で構成されています。最初の28週間はプラセボ対照期間、その後28週間は実薬による実薬投与期間（プラセボ群に無作為割り付けされた患者をカムザイオス群へクロスオーバー）および最長144週間の非盲検長期継続投与期間となっています。

主要評価項目は、28週時のバルサルバLVOT圧較差のベースラインからの変化量です。副次評価項目には、安静時および運動負荷後のLVOT圧較差、最大酸素摂取量、症状および健康状態といった有効性評価項目に加え、安全性および薬物動態の評価項目が含まれています。

青年期の閉塞性肥大型心筋症（HOCM）について

肥大型心筋症（HCM）は、心筋細胞のサルコメアタンパク質における既知もしくは未知の遺伝子変異に起因、または原因不明（特発性）の原発性心疾患です。HOCMの青年期患者は、主に運動耐容能の低下に関連する重篤な症状を呈します。既存の治療による症状の緩和は可能であるものの、青年期患者の場合、（β遮断薬の副作用、侵襲的治療に伴うリスクなど）重大な制限が生じます。

カムザイオスについて

カムザイオスは、世界5大陸50以上の国と地域で承認され、最も広く研究されているCMIです。米国では、ニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類II度又はIII度の症候性HOCMの成人患者を対象に、身体活動能力および症状の改善を目的として承認されています。欧州では、症候性（NYHA心機能分類II度又はIII度）HOCMの成人患者に対する治療を適応としています。

カムザイオスは、心筋ミオシンに対する選択的かつ可逆的なアロステリック阻害剤であり、HOCM患者の動的LVOT狭窄を軽減し、心臓充満圧を改善することで、HCMの病態生理に作用します。これらの作用が、症候性HOCM患者における症状の改善、日常生活における活動能力の向上に寄与します。カムザイオスは、未治療の患者を含め、バックグラウンド治療の有無にかかわらず投与することができます。

カムザイオスは、CMIとして世界最大規模のエビデンスに基づき、LVOT狭窄を軽減し、症状を緩和し、心臓構造に影響を与える効果が示されており、これは約4年間の追跡調査による長期継続投与試験のデータでも裏付けられています。カムザイオスは、米国だけで4,000人以上の医療従事者により、2万人以上の患者に処方されています。

ブリストルマイヤーズスクイブについて

ブリストルマイヤーズスクイブは、深刻な病気を抱える患者さんを助けるための革新的な医薬品を開発し、提供することを使命とするグローバルバイオファーマ企業です。詳細は、bms.com/jp、LinkedIn、Facebook、YouTube、Instagramをご覧ください。

本件に関するお問合せ先

ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
コーポレート・アフェアーズ
Email: ca@bms.com