ブリストル・マイヤーズ スクイブ、進行非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）およびNASH由来肝硬変の標的siRNA療法の世界的独占契約を日東電工と締結

ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
日東電工株式会社

※本資料は、米国ブリストル・マイヤーズ スクイブ社が2016年11月10日（米国現地時間）に発表しましたプレスリリースの日本語訳をご参考までにお届けするものです。内容につきましては原本である英文が優先します。

• 進行肝線維症治療薬として第1b相開発中のリード化合物であるND-L02-s0201の独占的開発・製造・販売権を獲得
• ブリストル・マイヤーズ スクイブの線維化疾患開発プログラムを促進
• 肺線維症及び他臓器の線維症の独占権に関するオプションを含む

（ニューヨーク及び大阪-2016年11月10日）－ブリストル・マイヤーズ スクイブ社（NYSE：BMY）および日東電工株式会社（以下「Nitto」）（東証：6988）は、本日、Nittoが治験中のsiRNA分子の開発と商業化に関する世界的独占権をブリストル・マイヤーズ スクイブに供与することで、両社が合意したと発表しました。このsiRNAは、ヒートショックプロテイン47（HSP47）を標的とする、ビタミンAを含む製剤です。その製剤にはNittoのリード化合物であり、進行肝線維症治療薬として現在第1ｂ相試験が行われているND-L02-s0201が含まれています。今回の合意により、ブリストル・マイヤーズ スクイブは、肺及び他の臓器の線維症治療用のビタミンAを含むHSP47 siRNAs製剤についての独占権を受け取るオプションも供与されます。今回の合意は「ハート・スコット・ロディノ法」の下での承認が条件となります。

ブリストル・マイヤーズ スクイブの執行副社長兼最高科学責任者のフランシス・カス（MB BChir, FRCP）は次のように述べています。「線維化疾患における顕著なアンメット・ニーズに対応することは、持続的かつ多様な革新的医薬品のポートフォリオを構築するというブリストル・マイヤーズ スクイブの戦略の重要な一部です。私たちは線維化疾患の進行を停止または遅延させられる革新的なアプローチに関し社内外への投資を続けていきます。Nittoとの提携によって、治療選択肢が限られている進行NASHおよびNASHに起因する肝硬変の患者さんの治療薬の開発を進められるのは喜ばしいことです。」

Nittoの代表取締役社長兼CEO,COOの高崎秀雄は次のように述べています。「当社が治験中の抗線維症薬には、進行肝線維症の患者さんの治療に大いに役立つ潜在力があります。ブリストル・マイヤーズ　スクイブが当社の努力に加わるのは非常に喜ばしいことです。この化合物の開発が加速されるからです。今後、日東グループはブリストル・マイヤーズ スクイブによる更なる開発を支援するとともに、新たに設立した日東バイオファーマ株式会社を通じ、特発性肺線維症（IPF）を含め、他臓器の線維症の治療薬の開発努力を続けます。」

Nittoのリード化合物であるND-L02-s0201は、HSP47の発現を阻害するように設計された標的siRNA療法剤です。HSP47は、コラーゲン特異型シャペロンとしてコラーゲンの合成と分泌を調節しており、これを阻害することでコラーゲンの更なる蓄積を防止するとともに、既存の線維症の解消を可能にします。Nittoは現在、NASHまたはC型肝炎に起因する進行線維症（F3-F4c）の患者さんにおいて5週間の非盲検フェーズ1b試験を実施中です。米医薬品食品局（FDA）はND-L02-s0201をファストトラックに指定しました。適応症はNASHの二次疾患としての肝線維症および肝硬変、並びにHCVの二次疾患としての肝線維症および肝硬変です。

本合意の下、ブリストル・マイヤーズ スクイブは一時前払い金として1億ドルをNittoに支払います。ブリストル・マイヤーズ スクイブは全ての肝疾患のビタミンAを含むHSP47 siRNAs製剤の開発・製造および販売を担当します。Nittoには、今後の臨床試験および承認申請に応じたマイルストーンの支払い、ロイヤルティ、売上に基づくマイルストーン支払いを受ける資格もあります。肺および他臓器の線維症についてのオプション行使支払いについても同様です。

線維症とNASHについて

線維化疾患の特徴は炎症およびそれに続く余剰コラーゲンの臓器または組織における形成です。それによって機能が弱まり最後は臓器不全に至ります。非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の特徴はアルコールに起因しない肝臓の脂肪浸潤です。NASHは肝線維症、肝硬変、肝細胞がん、および肝不全に進行する可能性があります。また、2030年までに肝臓移植の最大原因となることが予想されています。肝線維症（肝臓内の瘢痕組織）の重篤度は肝生検標本におけるF0（正常）からF4（肝硬変）までの尺度で測定されます。F3および代償期F4（“F4c）は進行NASHだと考えられています。米国にはNASHの患者さんがおよそ2,000万人存在し、うち300万人から400万人がF3またはF4cです。NASHの薬理学的な治療法は承認されていません。

ブリストル・マイヤーズ スクイブについて

ブリストル・マイヤーズ スクイブ社は、深刻な病気を抱える患者さんを助けるための革新的な医薬品を開発し、提供することを使命とするグローバルなバイオファーマ製薬企業です。ブリストル・マイヤーズ スクイブ社に関する詳細については、BMS.comをご覧くださるか、LinkedIn、Twitter、YouTubeおよびFacebookをご覧ください。

日東電工株式会社について

Nittoは1918年に創業し、エレクトロニクスや自動車、環境関連、医療など70以上の業界で13,500種類以上の製品を提供する総合部材メーカーで、Green（環境関連）、Clean（新エネルギー）、Fine（ライフサイエンス）での価値提供を目指しています。詳細はhttp://www.nitto.com/jp/ja/をご覧ください。

ブリストル・マイヤーズ スクイブ社の将来予測等に関する記述

本プレスリリースは、医薬品の研究、開発および商業化について、1995年民間有価証券訴訟改正法の趣旨の範疇に含まれる「将来予測に関する記述」を含んでいます。そうした将来予測に関する記述は現在の予想に基づくものであり、遅延、転換または変更を来たす内在的リスクと不確実性を伴っており、実際の成果または業績が現在の予想と大きく異なる結果となる可能性があります。将来予測に関するいかなる記述も保証されるものではありません。本プレスリリースの将来予測に関する記述は、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社の事業に影響を与える多くの不確定要素、特にブリストル・マイヤーズ スクイブ社の2015年12月31日に終了した事業年度通期報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）および当期報告書（Form 8-K）にリスク要因として記されている不確定要素と共に評価されるべきです。ブリストル・マイヤーズ スクイブ社は、新たな知見、今後の出来事等に因るか否かを問わず、一切の将来予測等に関する記述について、公に更新する義務を負うものではありません。