Mettre les découvertes scientifiques au service des thérapies

À ce jour, plus de 15 000 personnes ont été traitées avec une thérapie CAR T développée par BMS, que ce soit dans le cadre d’essais cliniques ou en usage commercial. Ce chiffre représente avant tout l’espoir et une nouvelle chance pour des patients qui ont déjà épuisé d’autres solutions, souvent après plusieurs cycles de chimiothérapie ou autres traitements infructueux. Mais ce chiffre incarne aussi d’innombrables individus et équipes chez Bristol Myers Squibb, qui ont travaillé avec engagement et dévouement au développement de ces thérapies.

Les personnes derrière la science

Un exemple dans ce domaine est Anne Kerber, Vice-Présidente Senior, Responsable du Développement Hématologie, Oncologie et Thérapie Cellulaire (HOCT) chez BMS en Suisse, qui a joué un rôle clé dans l’avancée des thérapies CAR T, de leur développement clinique à leur approbation réglementaire.

Le parcours d’Anne n’a pas été linéaire. « Comme beaucoup de futurs médecins, je suis devenue oncologue pour aider les autres », explique-t-elle. « Et même si le travail des médecins en première ligne m’inspire toujours, mon parcours personnel a pris une autre direction, car j’ai ressenti que je pouvais avoir un impact plus large en quittant la clinique pour le monde de la découverte et du développement de médicaments. »

Cette passion a mené Anne vers la thérapie cellulaire, l’une des innovations scientifiques les plus passionnantes des vingt dernières années, et vers BMS, pionnier dans ce domaine. « Il ne s’agit pas seulement de venir travailler, mais de faire avancer les choses », affirme Anne. « Nous devons travailler de manière à générer des données scientifiques utiles pour l’approbation réglementaire, mais aussi à nous concentrer sur ce qui compte vraiment pour les patients. »

De l’innovation au traitement

Le succès du développement clinique n’est qu’une variable dans l’équation pour répondre aux besoins des patients. L’un des défis clés est d’assurer une production capable de maintenir une qualité et une disponibilité régulières. « Bien que la thérapie CAR T soit une avancée révolutionnaire, le processus de fabrication est complexe et coûteux », explique Anne. « Chaque traitement doit être personnalisé à partir des propres cellules du patient, ce qui pose des défis logistiques et techniques majeurs, surtout à l’échelle mondiale. »

Pour les thérapies cellulaires, les fabricants mondiaux doivent gérer la complexité de la production, notamment les contrôles qualité. BMS relève ces défis en élargissant son réseau mondial de fabrication, visant à améliorer considérablement les délais et à raccourcir le trajet entre l’usine et le patient. En investissant dans des installations de pointe et en utilisant l’automatisation et les technologies avancées, nous pouvons accélérer la production, améliorer l’homogénéitéet augmenter la capacité », explique Anne.

La collaboration, facteur de succès

Il existe un profond esprit de collaboration avec les partenaires actifs dans le domaine de la thérapie cellulaire pour résoudre les défis de fabrication et rendre ces nouveaux traitements accessibles aux patients. Cela est particulièrement bénéfique en Europe, où le monde académique joue encore un rôle important dans le développement et l’innovation, et où les processus réglementaires et l’accès au marché sont plus complexes. « Notre objectif est de sensibiliser et d’améliorer l’accès des patients en Europe », déclare Anne. « Nous comptons sur des collaborations intersectorielles pour y parvenir. Par exemple, lors d’une précédente conférence ISPOR, BMS a participé à une réunion-débat pour discuter des défis régionaux et de la meilleure façon d’apporter ces médicaments essentiels aux patients européens. »

Un avenir porteur d’espoir

« Afin de rendre les thérapies cellulaires accessibles à un plus grand nombre de patientes et patients, l’un de nos objectifs centraux est de développer des thérapies dites « off-the-shelf », c’est-à-dire standardisées », explique Anne. « Ainsi, les cellules T reprogrammées seraient immédiatement disponibles et pourraient être administrées sans avoir à être fabriquées patient par patient. Une autre ambition importante est de rendre la thérapie CAR T efficace contre les tumeurs solides, où les obstacles médicaux sont plus élevés que dans les cancers du sang, en raison du microenvironnement immunosuppresseur. »

La frontière la plus passionnante est peut-être celle qui concerne les maladies auto-immunes comme la sclérose en plaques et le lupus. BMS étudie actuellement la thérapie CAR T ciblant le CD19 pour traiter le lupus, une maladie auto-immune grave pouvant toucher pratiquement tous les organes. « Nous nous appuyons sur notre expertise pour développer des thérapies cellulaires innovantes répondant à des besoins médicaux non satisfaits », déclare Anne. « Notre objectif est d’améliorer significativement la qualité de vie des patients. Les données cliniques obtenues jusqu’à présent sont très prometteuses et, grâce à une pipeline solide explorant de nouvelles cibles et indications, nous avons déjà réalisé des progrès considérables. » Ce n’est que le début de notre aventure ! »