Wissenschaftliche Erkenntnisse in Therapien verwandeln 

Bis heute haben mehr als 15’000 Menschen eine von BMS entwickelte CAR-T-Therapie erhalten - entweder im Rahmen klinischer Studien oder im kommerziellen Umfeld. Diese Zahl steht vor allem für eines: Hoffnung und eine neue Chance für Patientinnen und Patienten, die bereits andere Optionen ausgeschöpft und oft mehrere erfolglose Runden von Chemotherapien oder anderen Behandlungen hinter sich haben. Sie steht aber auch für die Leidenschaft und das Engagement zahlreicher Einzelpersonen und Teams bei BMS, die sich mit Hingabe für die Entwicklung dieser Therapien eingesetzt haben, um Betroffenen neue Perspektiven zu ermöglichen.

Die Gesichter hinter der Wissenschaft

Ein Vorbild in diesem Bereich ist Anne Kerber, Senior Vice President und Leiterin der Abteilung Entwicklung für den Bereich Hämatologie, Onkologie und Zelltherapie (HOCT) bei BMS in der Schweiz. Sie war massgeblich daran beteiligt, die CAR-T-Therapien von der klinischen Entwicklung bis zur behördlichen Zulassung voranzutreiben.

Annes Karriere verlief keineswegs geradlinig. «Wie die meisten angehenden Ärztinnen und Ärzte wurde ich Onkologin, um anderen zu helfen», erzählt sie. «Und auch wenn mich die Arbeit von Ärztinnen und Ärzten an vorderster Front bis heute inspiriert, nahm meine persönliche Reise eine etwas andere Richtung. Ich hatte das Gefühl, mehr bewegen zu können, wenn ich das Klinikumfeld verlasse und in die Welt der Arzneimittelforschung und -entwicklung eintauche.»

Diese Leidenschaft führte Anne zur Zelltherapie – einer der spannendsten wissenschaftlichen Innovationen der vergangenen zwei Jahrzehnte – und zu BMS, einem der Pioniere auf diesem Gebiet. «Es geht nicht nur darum, zur Arbeit zu kommen, sondern etwas zu bewegen», sagt Anne. «Unser Ziel sollte sein, nicht nur wissenschaftliche Daten zu generieren, die für die Einreichung und Genehmigung von Zulassungsanträgen wichtig sind, sondern uns auch auf die Dinge konzentrieren, die letztlich für die Patientinnen und Patienten zählen.»

Von der Innovation zur Behandlung

Eine erfolgreiche klinische Entwicklung ist nur ein Teil der Gleichung, wenn es darum geht, die Bedürfnisse der Patientinnen und Patienten zu erfüllen. Eine weitere grosse Herausforderung besteht darin, die Produktion so zu etablieren, dass eine gleichbleibende Qualität und Versorgung gewährleistet sind. «Die CAR-T-Therapie ist zwar eine bahnbrechende Behandlung, doch der Herstellungsprozess ist komplex und kostenintensiv», erklärt Anne. «Jede Therapie muss individuell aus den eigenen Zellen der Patientinnen und Patienten massgeschneidert hergestellt werden. Das bringt erhebliche logistische und technische Herausforderungen mit sich, insbesondere wenn man versucht, diesen Prozess für eine globale Patientenbasis zu skalieren.»

Bei Zelltherapien müssen Hersteller auf der ganzen Welt diese Komplexität beherrschen – von der Produktion bis hin zu den Qualitätskontrollen. BMS stellt sich diesen Herausforderungen aktiv, indem es sein globales Produktionsnetzwerk erweitert, um die Durchlaufzeiten deutlich zu verbessern und den Weg von der Produktionsstätte zu den Patientinnen und Patienten erheblich zu verkürzen. «Durch Investitionen in modernste Anlagen und den Einsatz von Automatisierung und fortschrittlichen Technologien können wir die Herstellung beschleunigen, die Konsistenz verbessern und unsere Kapazität weiter ausbauen», so Anne.

Zusammenarbeit zahlt sich aus

Es herrscht ein starkes Gefühl der Zusammenarbeit mit verschiedenen Partnern der Branche, die ebenfalls im Bereich der Zelltherapie tätig sind. Gemeinsam arbeitet man daran, die Herausforderungen in der Herstellung zu lösen und diese innovativen Therapien für Patientinnen und Patienten verfügbar zu machen. Besonders in Europa ist dieser kooperative Ansatz von grossem Vorteil, da die Wissenschaft hier weiterhin eine zentrale Rolle bei der Entwicklung von Zelltherapien und der Förderung von Innovationen spielt, wo jedoch zugleich die Zulassungsverfahren und der Marktzugang schwieriger sind.

«Unser Ziel ist es, das Bewusstsein zu schärfen und den Zugang für Patientinnen und Patienten in Europa zu verbessern und langfristig zu sichern», erklärt Anne. «Dazu setzen wir auf Kooperationen über Branchengrenzen hinweg. So nahm BMS beispielsweise bei einer früheren ISPOR-Konferenz an einer Podiumsdiskussion teil, um über spezifische regionale Herausforderungen zu sprechen und darüber, wie diese wichtigen Medikamente am besten den Patientinnen und Patienten in Europa zugänglich gemacht werden können.»

Ein hoffnungsvoller Blick in die Zukunft

«Um Zelltherapien künftig noch mehr Patientinnen und Patienten zugänglich zu machen, ist es eines unserer zentralen Ziele, sogenannte «off-the-shelf», also standardisierte Zelltherapien zu entwickeln», erklärt Anne. «Auf diese Weise wären umprogrammierte T-Zellen sofort verfügbar und können verabreicht werden, ohne dass sie für jede einzelne Person individuell hergestellt werden müssten. Ein weiteres wichtiges Ziel besteht darin, CAR-T-Zellen auch bei soliden Tumoren einzusetzen, da dort die medizinischen Hürden aufgrund der unterschiedlichen, oft immunsuppressiven Mikroumgebung deutlich höher sind als bei Blutkrebserkrankungen.»

Eine besonders spannende Herausforderung sieht Anne im Bereich der Autoimmunerkrankungen wie Multipler Sklerose und Lupus. BMS untersucht derzeit eine CD19-gerichtete CAR-T-Therapie zur Behandlung von Lupus – einer schweren Autoimmunerkrankung, die nahezu jedes Organ im Körper befallen kann. «Wir bauen auf unserem umfassenden Fachwissen auf, um innovative Zelltherapien zu entwickeln, die gezielt auf einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf ausgerichtet sind», sagt Anne. «Unser Ziel ist es, die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten spürbar zu verbessern. Die bisherigen klinischen Daten sind sehr vielversprechend, und mit einer robusten Pipeline, die neue Zielstrukturen und Indikationen erforscht, haben wir bereits erhebliche Fortschritte erzielt. Das ist erst der Anfang unserer Reise!»