Bristol Myers Squibb, acteur majeur de la recherche clinique en France

Bristol Myers Squibb est un acteur majeur de la recherche clinique, activité essentielle à l’innovation scientifique. Avec plus de 5 000 patients inclus dans des essais cliniques menés par Bristol Myers Squibb en France, la filiale joue un rôle majeur en termes d’innovation scientifique¹.

Mettre un médicament à disposition des patients est le fruit d'un processus long et complexe : près de 15 ans². Les essais cliniques constituent une phase essentielle du développement de nouveaux médicaments. Beaucoup reste à faire dans le combat contre les maladies graves. C’est pourquoi investir en recherche et développement de manière pérenne et massive est indispensable.

Comme le rappelle Christian Rollin, Directeur Recherche Clinique chez Bristol Myers Squibb, en France, c’est une équipe d'une centaine de personnes qui s’implique chaque jour dans le bon déroulé des différentes phases de nos essais cliniques.

Comment un médicament est mis à disposition des patients ?

En France, un médicament doit suivre plusieurs étapes avant et après sa mise à disposition en pharmacie :

• La phase préclinique 
• La phase clinique 
• L’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) 
• Le suivi post-AMM³ 

Le développement préclinique consiste à évaluer l’efficacité d’une molécule sur des cellules en culture. Classiquement, lors du développement clinique, la molécule est testée sur l’homme, à la fois sur des personnes saines et sur des personnes malades. Les résultats sur les personnes saines permettent d’évaluer la sécurité de la molécule, tandis que les résultats sur les malades permettent de connaître son efficacité sur la pathologie. Cependant, les schémas d’études évoluent considérablement, notamment en oncologie où une plus grande souplesse est indispensable à l’innovation thérapeutique⁴.

L'Agence Européenne du Médicament (EMA) et L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) examinent les dossiers fournis par les laboratoires pharmaceutiques qui comportent les résultats des études cliniques. Lorsque l’efficacité et le profil de tolérance sont établis, l’AMM est accordée. Tout au long du cycle de vie du médicament, les entreprises titulaires de l’AMM continuent à générer des données pour mieux connaître l’impact du médicament en vraie vie.

Quelles sont les étapes de la recherche clinique ?

Les essais cliniques chez l’homme volontaire, sain ou malade, permettent de vérifier l’efficacité et la sécurité d’une nouvelle molécule avant sa mise sur le marché.

• Phase 1 : l'évaluation de la toxicité de la molécule 

Cette phase permet de connaître la tolérance de l’organisme et le devenir de la molécule, de son absorption à son élimination. Durant cette phase, de très faibles doses sont données à un petit nombre de personnes saines.

• Phase 2 : l'efficacité et la posologie optimale

Cette phase permet de déterminer la dose optimale efficace et tolérée par l’organisme. Une centaine de personnes participent à cette phase.

• Phase 3 : l'étude du rapport bénéfice/risque

Cette phase consiste à comparer l’efficacité de la molécule testée à celle de traitements équivalents. Le résultat doit être a minima identique, voire supérieur, à celui des médicaments existants. Des milliers de participants sont inclus à cette phase pour une durée variable en fonction de la pathologie et du mode d’utilisation de la molécule. C'est seulement après ces trois phases que le médicament peut éventuellement obtenir une AMM. Environ 63% des médicaments entrant en phase 3 sont retenus pour une demande d'autorisation de mise sur le marché⁵.

Si, traditionnellement, les essais cliniques se déroulent suivant ces trois phases distinctes, les schémas d’études évoluent considérablement, notamment en oncologie. Par exemple, avec la médecine de précision, il n’est plus question d’évaluer une molécule par organe. Les nouveaux design d’essais cliniques de médecine de précision incluent des patients atteints de cancers touchants des organes différents, mais qui présentent la même mutation⁶.

En phase 4, les essais cliniques post-AMM donnent une connaissance plus fine du médicament. Faits sur plusieurs dizaines de milliers de personnes, ces essais évaluent la tolérance à une plus grande échelle. Ils peuvent également identifier des effets secondaires très rares, non observés lors des essais cliniques⁷.

Au 31 décembre 2018, Bristol Myers Squibb avait plus de 100 études cliniques en cours en France. Elles impliquaient près de 700 centres et incluaient plus de 5 000 patients¹.

Sources : 

1. Source : Données internes BMS France 2018

2. Source : Inserm / Développement du médicament : de l’éprouvette à la pharmacie. https://www.inserm.fr/information-en-sante/dossiers-information/medicament-developpement

3. Source : Inserm / Développement du médicament : de l’éprouvette à la pharmacie. https://www.inserm.fr/information-en-sante/dossiers-information/medicament-developpement

4. Santé 2030 : Une analyse prospective de l’innovation en santé / Leem, p. 201

5. Source : Leem / The R&D Cost of a New Medicine. Mestre-Ferrandiz, J., Sussex, J. and Towse, A. https://www.leem.org/recherche-et-developpement

6. Santé 2030 : Une analyse prospective de l’innovation en santé / Leem, p. 201

7. Source : Leem / Essais cliniques : pourquoi ils sont indispensables. https://www.leem.org/sites/default/files/1520_0.pdf