Kliniske endepunkter -
måske er der flere relevante?

Hos Bristol Myers Squibb Danmark arbejder vi dagligt for patienterne. Vi ønsker at sætte fokus på alternative kliniske endepunkters relevans i vurderingen af nye behandlinger. I Danmark er vi glade for klassiske endepunkter som Overall Survival (OS), men efterhånden som behandlinger bliver bedre, mener vi at man bør overveje om OS ubetinget altid er det mest relevante.

Det der gør vores arbejde relevant, er at sikre, at patienter får den rette og rettidige behandling – en opgave vi og vores samarbejdspartnere arbejder utrætteligt på hver dag. I den forbindelse er det afgørende at se nærmere på, hvordan vi måler effekten af behandlinger. Før et nyt lægemiddel kan godkendes, gennemføres kliniske forsøg, hvor man anvender, såkaldte endepunkter, til at vurdere behandlingens værdi. I dag er det mest anvendte endepunkt samlet overlevelse (Overall Survival, OS), som måler, hvor længe patienten lever efter behandling.

Endepunkter bruges til at måle effekt og bivirkninger, samt i hvilken grad en behandling virker. Det er i den forbindelse afgørende at holde sig for øje hvilke endepunkter der således er mest relevante for patienten og sundhedssystemet, og derfor mener vi at man løbende bør overveje hvilke endepunkter der er de mest relevante. Det er ikke let, for hvad der kan være et meget relevant endepunkt for en patient i den pågældende livssituation, kan være mindre relevant for en anden patient. Vi ønsker at løfte samtalen, så vi ikke automatisk antager at et bestemt endepunkt, fx OS, er det mest relevante hver gang.

Nye lægemidler er uden tvivl årsagen til, at kræftpatienter lever længere – og heldigvis for det. Med øget overlevelse kunne man forestille sig, at også andre aspekter af livet bliver relevant, som fx perioder uden sygdomsaktivitet, funktionsevne og livskvalitet. En anden udfordring ved ensidigt at fokusere på OS er, at patienterne kan have modtaget forskellige behandlinger undervejs, hvilket vanskeliggør vurderingen af den enkelte behandlings effekt.

Samlet overlevelse (OS) er et klart defineret kvantitativt mål, som måler overlevelse og dermed fordelene ved nye terapier på tværs af sygdomme – en ubestridelig fordel i beslutningsøjemed.

For at give patienterne den rette og rettidige behandling, er der behov for, at vi gentænker endepunkter for kliniske forsøg. Med alternative kliniske endepunkter introduceres nye faktorer for at godkende behandlinger, hvilket betyder, at patientens egne præferencer for behandling bedre kan imødekommes.

Et af de områder, hvor der er stort potentiale for forbedring, er adjuverende behandling – en forebyggende indsats, der gives efter den primære behandling for at reducere risikoen for tilbagefald.

Alternative endepunkter, som dem der anvendes i forbindelse med adjuverende behandling, giver et bedre indblik i patientens livskvalitet. Som det ser ud i dag, forhindrer det snævre fokus på OS, at patienter får mulighed for at vælge behandlinger, der prioriterer livskvalitet eller sygdomsfrihed. Det kan være, at en patient foretrækker en behandling, der giver færre bivirkninger og bedre livskvalitet, frem for en behandling, der måske forlænger livet, men med betydelige gener. Denne valgfrihed er i dag begrænset af de nuværende krav til kliniske forsøg.

I mange europæiske lande anvendes adjuverende behandling allerede, og der er tegn på, at patienter, der har modtaget en sådan behandling efter deres første kræftbehandling, har oplevet forbedret livskvalitet. Desværre er Danmark bagud i forhold til andre lande, når det kommer til at implementere alternative kliniske endepunkter. Det skyldes ikke mangel på ressourcer eller kompetencer, men snarere, at vi i Danmark har mere restriktive evidenskrav til de studier, der ligger til grund for behandlingsanbefalinger.

"Vi ser frem til at fortsætte vores arbejde med at sætte fokus på vigtigheden og potentialet for den medicinske metode til forebyggelse af tilbagevendende kræft. Det kræver samarbejde på tværs af sundhedssystemet at sikre, at endnu flere danske patienter kan få gavn af de nyeste medicinske fremskridt," siger Anders Flatla.

En systematisk anerkendelse og validering af alternative kliniske endepunkters værdi kan styrke relevansen og præcisionen af medicinske vurderinger og beslutninger. Ved at integrere disse endepunkter i vurderingsrammen opnår vi en mere nuanceret forståelse af de gevinster som patienter og pårørende oplever. Dette muliggør en mere informeret, patientcenteret beslutningstagning og understøtter innovationsdreven udvikling inden for onkologien, der sigter mod forbedrede vilkår og behandling for patienterne.