L’essor de la collecte et l’analyse des données de vie réelle

27/08/19

L’essor de la collecte et l’analyse des données de vie réelle

L'analyse de données de vie réelle (real-world data ou RWDqui permet de générer des preuves issues « de la vraie vie » (real-world evidence, ou RWE), est une pratique de plus en plus courante dans le domaine de la santé. La RWE permet d'obtenir des informations utiles complémentaires aux données d'essais cliniques, avec le potentiel de combler des lacunes de connaissances concernant l'utilisation de médicaments dans la pratique clinique de routine. Ces données anonymisées sont issues de plusieurs sources, notamment (mais pas uniquement) de dossiers médicaux numérisés, de bases de données médico-administratives, d’enquêtes de santé et de registres de patients. Les connaissances provenant de ces analyses sont pertinentes pour de nombreux acteurs de santé. Pour les institutions de santé et les payeurs, ces données renseignent sur la sécurité et le bon usage des médicaments mis sur le marché, car les patients ne sont pas « sélectionnés » comme dans les essais cliniques où il y a des critères d’inclusion et d’exclusion. De plus,elles apportent aux autorités une aide à la décision pour une meilleure allocation des ressources. 

Alors qu'il existe un intérêt croissant pour la RWE, les bases de données et méthodologies de recherches utilisées pour la collecte et l'analyse de ces données sont de plus en plus sophistiquées, aussi bien aux États-Unis que dans d'autres pays, avec un accès à de nouvelles données précédemment indisponibles pour les chercheurs en santé. [1],[2] Grâce à ces sources robustes de RWD, des analyses plus approfondies peuvent être réalisées pour contribuer à de meilleures décisions thérapeutiques sur la base du suivi de patients dans la pratique courante. L'utilisation de la RWE est aussi une demande des autorités locales. 

Parfois, les études en vie réelle permettent d’identifier des sous-populations, qui n’étaient pas incluses ou qui étaient sous-représentées dans les essais cliniques, et pour lesquelles le médicament n’apporte pas les bénéfices attendus. Les données de vraie vie peuvent aussi révéler des signaux de toxicité qui n’ont pas pu être capturés dans les essais cliniques et, dans cette hypothèse, conduire dans certains cas à des restrictions d’AMM.

Aux Etats-Unis, la Food and Drug Administration(FDA) a par exemple créé le FDA Real-World Evidence Program Framework afin d'évaluer l'utilisation de la RWE à tous les stades du processus de développement des médicaments. L'Agence européenne du médicament (European Medicines Agency, ou EMA) a également reconnu que d'importantes questions pourraient être étudiées via des analyses de RWD, et demande la mise en place d'un système d'apprentissage de la santé (learning healthcare system) international pour aider à "bénéficier du potentiel de la RWD."

Il convient néanmoins de rappeler que, comme toute recherche, les analyses observationnelles de RWD ont leurs limites. Par exemple, elles ne peuvent évaluer que l'association et non la causalité. De plus, étant donné que la RWD est collectée au sein d'un établissement de santé ou d'un hôpital en particulier, et que celui-ci pourrait avoir des pratiques distinctes, il convient d'interpréter les analyses dans le contexte du système de santé dans lequel ces données ont été collectées. D'autre part, les informations collectées dans un système ou pays en particulier comprennent un niveau de détail qui peut varier d'un système à l'autre. 

Si les essais cliniques restent la référence pour évaluer l'efficacité et la sécurité des traitements, l'analyse de ces données de vraie vie peut constituer un complément précieux. Elles permettent de vérifier la reproductibilité des résultats d’efficacité et de tolérance du traitement, dans une population plus large et moins « sélectionnée » que celle des essais cliniques. 

Etant donné que la RWE provient de la pratique clinique réelle et que les pratiques de santé et les populations de patients varient d'un pays à l'autre, la RWE peut être pertinente dans les pays dans lesquels celle-ci a été collectée. Certains pays ont des infrastructures de collecte de données systématisées, permettant une analyse de la RWD impliquant une importante proportion de la population. Aux États-Unis par exemple, les programmes de sécurité sociale Medicare et Medicaid incluent un grand nombre d'Américains âgés de 65 ans ou plus. De même, la France a mis en place une source de RWD exhaustive, permettant de produire des analyses qui sont parmi les plus importantes études de RWD en Europe. 

Il est également intéressant de noter que des chercheurs de différents pays collaborent afin d'aller au-delà de la RWE spécifique à chaque pays. A titre d'exemple, une étude regroupant la Suède, la Norvège et le Danemark a collecté des données issues des registres de patients de chacun de ces trois systèmes de santé pour une analyse plus complète. Les analyses combinées de ce type soulignent la capacité de la RWE à fournir des informations pertinentes à un plus grand nombre de professionnels de santé. 

Les autorisations de mise sur le marché reposent pour leur grande majorité sur des essais cliniques randomisés. Les études en vie réelle, disposant de méthodologies de plus en plus solides, permettent de confirmer la transposabilité de ces essais et s’inscrivent dans un continuum de démonstration de la valeur médicale de nos médicaments

 

 

 

Pr Pascal Piedbois, directeur médical Bristol-Myers Squibb France

Pr Pascal Piedbois
Directeur médical Bristol-Myers Squibb France


[1] Potpara TS, Lip GYH. Postapproval Observational Studies of Non-Vitamin K Antagonist Oral Anticoagulants in Atrial Fibrillation. Journal of the American Medical Association. 2017;317(11):1115-1116.

[2] Freedman B, Lip GYH. “Unreal world” or “real world” data in oral anticoagulant treatment of atrial fibrillation. Thrombosis and Haemostasis. 2016 116(4):587-9.


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