TLV:s ambition att samla föreskrifter, praxis och allmänna råd i ett sammanhållet ramverk är i grunden positivt. Transparens och överskådlighet stärker förutsägbarheten – något som både företag och regioner efterfrågat. Samtidigt innebär förslaget en risk att systemet blir mindre flexibelt, särskilt för innovativa behandlingar, avancerade terapier och sällsynta tillstånd där standardiserade kriterier inte fångar verklig patientnytta eller klinisk komplexitet.

Utöver de synpunkter som Bristol Myers Squibb (BMS) har framfört genom branschens gemensamma inspel vill BMS i detta remissvar lyfta ett antal övergripande omständigheter som är centrala för bedömningen av de föreslagna allmänna riktlinjerna. Dagens system för pris och subvention av läkemedel präglas av begränsad förutsägbarhet och långa handläggningstider, vilket påverkar både patienters tillgång till nya behandlingar och företagens möjligheter att planera lanseringar och investeringar.

Sverige har bland Europas lägsta listpriser. Utifrån nyligen publicerade rapporter placerar sig Sverige typiskt på plats 4–6 från botten när listpriser jämförs med 20 europeiska länder, på en prisnivå av 89 % av EU-genomsnittet. Samtidigt ligger Sverige långt ner i rankinglistor som baseras på andelen av BNP som investeras i läkemedel, och enligt OECD:s senaste statistik är Sveriges investering per capita i läkemedel bland de lägsta i Västeuropa. I tillägg ligger Sverige numera på 17:e plats i Europa i den årliga W.A.I.T.-rapporten som bedömer tillgänglighet till nya läkemedel i Europa.

De utmaningar som identifierats återspeglas i flera pågående initiativ. Regeringen har aviserat en bred översyn av läkemedelssystemet inklusive finansieringen, och både TLV och E‑hälsomyndigheten har fått nya uppdrag som syftar till att stärka systemets funktion och genomförandekraft. Samtidigt visar TLV:s egna erfarenheter från arbetet med hälsoekonomiska bedömningar av klinikläkemedel att nuvarande arbetssätt är resurskrävande och i praktiken leder till att introduktionen av nya behandlingar fördröjs.

Utvecklingen av riktlinjerna sker dessutom i ett förändrat internationellt landskap. De globala förutsättningarna för läkemedelsutveckling och prissättning påverkas i allt högre grad av geopolitiska spänningar, förändrade handelsmönster och en internationell omfördelning av ansvar för finansiering av forskning och innovation mellan USA och Europa. I detta sammanhang får nationella regelverk och prissignaler ökad betydelse för företagens globala prioriteringar.

Mot denna bakgrund bedömer BMS att ytterligare formalisering av en långtgående handläggningspraxis, i kombination med administrativa prisjusteringar, riskerar att få oavsiktliga effekter för tillgång, innovationsincitament och Sveriges attraktivitet som lanseringsmarknad. Förslaget om prissänkning vid högt försäljningsvärde är särskilt problematiskt. Ett högt försäljningsvärde är ofta en konsekvens av betydande kliniskt värde och bred användning, snarare än ett uttryck för felaktig prissättning. Att koppla pris till volym avviker därmed från värdebaserade principer och riskerar dessutom att få internationella följdeffekter, inte minst eftersom Sverige används som referens i andra länders prissystem.

BMS anser därför att riktlinjerna behöver utformas med större hänsyn till rådande omvärldsförutsättningar och behovet av flexibilitet. I detta ligger att avsnittet om prissänkning vid högt försäljningsvärde bör utgå. En sådan justering är nödvändig för att inte ytterligare försämra tillgången till nya och etablerade läkemedel för svenska patienter och för att upprätthålla Sveriges långsiktiga konkurrenskraft som life science‑nation.

BMS vill lyfta ett antal områden där TLVs förslag riskerar att få oavsiktliga konsekvenser för tillgång, innovationsincitament och Sveriges attraktivitet som lanseringsmarknad. Det är avgörande att riktlinjerna kombinerar tydlighet med tillräcklig flexibilitet, så att riktilinjerna inte resulterar i att vara innovationsbromsande snarare än innovationsfrämjande.

Om prissänkning vid högt försäljningsvärde – förslaget bör helt strykas

BMS anser att förslaget om att TLV ska kunna kräva prissänkning baserat på ett läkemedels försäljningsvärde inte bör införas. Vi ser flera tunga skäl till detta. Att koppla pris till försäljningsvolym strider mot principen om värdebaserad prissättning. Högt försäljningsvärde speglar ofta stort kliniskt värde och bred patientnytta, inte ett överpris. Att volym ska leda till prisfall innebär att de behandlingar som gör mest nytta paradoxalt nog riskerar att ”bestraffas”.

Förslaget riskerar att utlösa oavsiktliga och omfattande MFN effekter. Sverige fungerar som referensland i många länder. En administrativ prissänkning baserad på volym skulle därför kunna:

• trigga automatiska prisfall i flera andra länder
• minska företagens kontroll över sina internationella prisstrategier
• leda till lanseringsförseningar eller uteblivna lanseringar i Sverige

Den potentiella MFN effekten gör att även en till synes begränsad svensk regel kan få oproportionerligt stora internationella konsekvenser.

Skapar incitament för strategisk volymbegränsning. Volymbaserade prissänkningar riskerar att leda till att företag:

• begränsar subvention eller söker snävare indikationer
• senarelägger introduktioner
• aktivt undviker bred användning

Det innebär sämre tillgång för svenska patienter, särskilt inom områden där Sverige annars kan vara ett tidigt lanseringsland.

Stör fungerande regionala modeller. Regionerna använder redan välfungerande verktyg för att hantera volym och osäkerhet, såsom återbäringsavtal, volymtak och riskdelning. En statlig volymregel skulle:

• skapa dubbelstyrning
• minska flexibiliteten i regionala avtal
• bidra till instabila listpriser och försämrade förutsättningar för avancerade betalningsmodeller

Förslaget saknar tydlig proportion, bygger på en svag princip och riskerar att försämra både tillgång, incitament för innovation och Sveriges attraktivitet som lanseringsmarknad. Den potentiella MFN effekten förstärker riskerna ytterligare och gör att även en begränsad volymregel kan få mycket stor och oavsiktlig påverkan.

Flexibilitet och behovet av fortsatt dialog

BMS anser att riktlinjerna bör tydligare beskriva hur undantag och individuella bedömningar ska tillämpas, särskilt vid:

• sällsynta tillstånd
• avancerade terapier
• nya verkningsmekanismer
• situationer med snabbt utvecklande evidens

TLV:s riktlinjer måste möjliggöra att den kliniska nyttan, osäkerheten och samhällets värdering kan vägas samman på ett nyanserat sätt. 

Ett alltför formaliserat ramverk riskerar att skapa hinder för introduktion av innovationer. Många av dagens läkemedel — särskilt cell- och genterapier, immunterapier och behandlingar för små patientgrupper — kräver flexibilitet i bedömningen för att inte patienterna ska förlora möjligheten att ta del av viktiga medicinska framsteg.

BMS vill betona att riktlinjerna bör stödja, inte begränsa:

• tidig introduktion av nya behandlingar
• utrymme för sidoöverenskommelser och riskdelning
• dynamik i prissättning när förutsättningarna förändras

Begränsat samhällsekonomiskt perspektiv

Förslaget om ett begränsat samhällsekonomiskt perspektiv riskerar att:

• undervärdera stora delar av verkligt samhällsvärde
• skapa inkonsekventa bedömningar, där effekten på livskvalitet räknas men effekten på samhällsekonomi, skatteintäkter, produktionsbortfall och försörjningskostnader ignoreras
• förskjuta kostnader till andra delar av välfärdssystemet
• ge felaktiga incitament för innovation
• i praktiken missgynna patientgrupper som redan har stora behov

Ett bredare samhällsekonomiskt perspektiv skulle bättre spegla den faktiska nyttan av moderna behandlingar – och ge beslut som är mer hållbara både för patienter och för samhället som helhet.

När centrala samhällsvärden inte vägs in riskerar Sverige att:

• premiera kortsiktiga budgetbesparingar framför långsiktig nytta
• missgynna terapier som minskar omsorgsbehov eller socialförsäkringskostnader
• ge en felaktig signal till företag som utvecklar behandlingar med bred samhällsimpact (t.ex. avancerade terapier eller behandlingar för kroniska tillstånd)

Detta kan på sikt påverka vilka behandlingar som prioriteras för lansering i Sverige, vilka indikationer som ansöks om och investeringar i kliniska studier och forskning.

Relevanta jämförelsealternativ

BMS vill understryka att jämförelsealternativ måste vara kliniskt relevanta och spegla faktisk praxis. Om TLV tillämpar alternativ med begränsad klinisk användning eller svag evidens riskerar det att leda till missvisande värderingar och beslut som inte speglar patienters reella behandlingsbehov.

Vi välkomnar TLV:s förtydligande att läkemedel med godkänd indikation ska vara förstahandsval som jämförelsealternativ. Det är viktigt för förutsägbarhet och rättssäkra utvärderingar. Att off label alternativ endast används i undantagsfall och när användningen är tydligt etablerad är en nödvändig avgränsning.

Förslaget om kvantifiering av sjukdomens svårighetsgrad genom livstidsförlust av QALYs (absolute shortfall)

I förslaget till nya riktlinjer föreslås att sjukdomars svårighetsgrad i högre grad ska bedömas med hjälp av ett sifferbaserat mått – så kallad absolut förlust i QALYs – som underlag för hur mycket samhället är berett att betala för en behandling. Att svårighetsgrad ska vägas in i prioriteringar är väl etablerat i Sverige, men det nya är den tydliga betoningen på ett kvantitativt mått, vilket ligger nära den modell som används i Norge.

Erfarenheter därifrån visar att en sådan modell innebär risker. Det finns en tydlig tendens att siffran får för stort genomslag på bekostnad av bredare bedömningar av patienters behov och faktisk sjukdomsbörda. Måttet är dessutom starkt beroende av patienternas ålder och bygger på osäkra antaganden, vilket kan leda till svårförklarliga och i vissa fall orättvisa utfall. Mot denna bakgrund är det viktigt att måttet inte ges en dominerande roll, utan används med försiktighet och i samspel med andra relevanta bedömningsgrunder.

Sammanfattning

Sammanfattningsvis delar Bristol Myers Squibb ambitionen att stärka tydlighet och förutsägbarhet i systemet för pris och subvention av läkemedel. Samtidigt är det avgörande att de föreslagna riktlinjerna utformas på ett sätt som bevarar nödvändig flexibilitet, möjliggör nyanserade bedömningar och inte får oavsiktliga konsekvenser för patienters tillgång till nya behandlingar eller Sveriges långsiktiga attraktivitet som life science nation. BMS ser positivt på fortsatt dialog och bidrar gärna i det fortsatta arbetet.

Bästa hälsningar

Jessica Lundström, Bristol Myers Squibb
Nordic Head Government Affairs
jessica.lundstrom@bms.com